2023年8月2日，「璧辰医药」（ABM Therapeutics）宣布，公司自主研发的小分子BRAF抑制剂ABM-1310已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资质认证，用于治疗BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤（GBM）。

孤儿药资质认证的授予是FDA对那些用于治疗罕见病的药物的重要认可。该认证旨在鼓励和支持对于罕见病患者而言至关重要的药物研发。获得孤儿药认证后，璧辰医药在ABM-1310研发中将获得一系列经济激励措施，从而支持ABM-1310在治疗GBM的研发，有望使GBM患者尽早获益。

ABM-1310是一种口服药物，具有高选择性、高水溶性和高血脑屏障通透性。它是璧辰医药自主研发的创新药物，用于治疗BRAF V600突变实体肿瘤。

ABM-1310已经在美国和中国多家临床中心开展了针对BRAF V600突变晚期实体肿瘤的临床一期试验。该试验的阶段性研究结果已在2023年6月的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公开发表。临床研究显示ABM-1310在包括原发性脑肿瘤（包括GBM和其他脑胶质瘤等）在内的晚期实体肿瘤患者中具有良好的抗癌疗效，且安全性、耐受性良好。专门针对GBM的一期临床试验也正在中国有序展开。

GBM是一种治疗困难的高侵袭性脑肿瘤。由于GBM的复杂性和抗药性，这种疾病的治疗面临着重重挑战。传统的治疗方法如手术切除、放射疗法和化学治疗仍无法完全控制疾病的进展，且药物选择也非常有限，需要更多创新和针对性的治疗方法。

璧辰医药一直致力于创新药物的研发，为患者提供更有效和便捷的治疗选择。ABM-1310获得FDA孤儿药资质认证，是璧辰医药研发史上的又一重要里程碑。公司将继续加大研发力度，为肿瘤患者提供更多创新药物。

来源：璧辰医药