近日，基因疗法公司四川至善唯新生物科技有限公司（简称“至善唯新”）成功完成逾2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。BMD资本担任本轮融资的独家财务顾问。本轮融资主要用于至善唯新现有多个产品管线的临床推进和临床前管线的拓展以及公司人才团队的扩展和完善。

四川至善唯新有限公司成立于2018年6月，是一家专注于rAAV基因治疗原创新药开发的生物科技公司，公司在高效的基因表达盒设计和载体生产优化方面拥有多项全球领先的专利与技术，在研管线涵盖血液、中枢神经系统、代谢系统等多个临床适应症。首个自主研发的用于血友病B的体内基因治疗产品ZS801已于2022年8月获得临床批件，是国内首个获批临床的B型血友病原创靶标基因治疗产品。目前该产品已在中国医学科学院血液病医院开展安全性和有效性的临床研究，该研究首例受试者自2022年3月接受治疗后血浆FIX活性水平显著提升并长期稳定表达，随访安全性良好，具有重要的临床意义。

公司运营至今，完成了rAAV基因治疗原创新药开发、生产平台和临床转化全产业链布局，已拥有一支由优秀的科学家和企业家组成的专业团队。创始人董飚教授从事rAAV研究十五年，在基因疗法药物设计与规模化生产方面均取得了突破性进展。公司拥有全球领先的新型痘-腺病毒rAAV生产系统，该生产系统可极大地降低生产成本，进一步提高基因治疗的可及性。核心团队成员在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、注册申报、临床试验和运营管理等方面都拥有非常丰富的经验。

至善唯新创始人董飚教授表示：“重组腺相关病毒载体（rAAV）基因药物是遗传性、难治性重大疾病的克星，有望实现“一针治愈”。至善唯新专注于原创性研发，建立了启动子、治疗基因、衣壳筛选优化平台，覆盖了基因药物研发的各要素。为生产中国患者能够负担的rAAV基因新药，至善唯新已建立了200L悬浮293细胞三质粒转染的生产平台，正在开发成本进一步降低的具有自主知识产权的痘腺病毒生产平台。目前同瑞金医院合作开发的高活力IX因子已应用在B型血友病治疗的注册临床，自主开发的高活力VIII因子及小型肝特异启动子已应用在A型血友病的IIT研究中。我们特别感谢生物医药优秀投资伙伴们对至善唯新的高度信任和大力支持，我们将加速推进目前已进入临床阶段的项目，并将更多的遗传病和难治性常见病的原创研发项目推向临床。”

至善唯新联合创始人徐丽表示：“我们非常荣幸能够获得众多顶尖生物医药领域投资伙伴的认可和支持，也非常感谢团队的创新和执行能力。虽然基因治疗疾病新药研发面临多重挑战，但随着近期Roctavian、Hemgenix等基因药物不断上市，未来适应症的不断拓展，基于技术成熟带来的成本下降及医保支付的不断提升等，基因治疗药物价格将会逐步下降惠及更多患者。至善唯新自成立至今一直聚焦于差异化源头创新，通过基因工程技术提升药物活力和优化病毒载体生产工艺不断降低药物生物成本，我们的愿景是推进疗效更好、可及性更强的基因治疗创新药早日上市，尽快造福全球患者。”

国投创业表示：“基因药物从基因层面治疗疾病，有可能从根本上治愈一些常规疗法不能解决的疾病，有望实现“一次给药，长期有效，甚至终生治愈”的突破性疗效，是国家“十四五”生物医药发展的重要战略方向。作为以“服务国家创新战略、聚焦科技成果转化”为宗旨的基金，国投创业已在CGT领域进行了多点布局，支持产业快速发展和生态构建。至善唯新以研发“国人用得起的基因药物”为使命，建立了国产自主创新的高效rAAV基因治疗研发和转化平台，集基础研究、基因治疗药物研发和临床级重组病毒产业化制备能力于一体。创始人董飚教授在基因治疗领域，尤其是血友病领域有长期的研究积累，其在至善唯新的取得的研究进展和技术优势，是中国科学家践行自主创新科技成果转化、造福病患的典范。非常高兴至善唯新融入国投创业CGT生态圈，我们将充分发挥自身平台优势，对接产业资源，支持公司发展更上一层楼。”

磐霖资本创始主管合伙人李宇辉先生表示：“基因治疗是磐霖生物医药早期投资布局的重点领域。至善维新创始人董飚教授在rAAV基因治疗领域深耕多年，在基础研究和产业转化端均积累了丰富的经验。公司已搭建rAAV基因治疗药物的研发设计平台，并形成国内领先的三质粒生产体系，实现了rAAV基因治疗药物研发的全链条覆盖。公司的研发及生产体系已通过进入临床阶段的血友病B和A管线获得验证，很高兴在这个阶段投资至善维新，磐霖对公司后续代谢、衰老等管线推进计划充满期待。”

正心谷资本表示：“基因治疗作为一种已验证的新型治疗机制，为多种类型疾病提供了潜在革命性的治疗方式。正心谷非常看好至善唯新的团队能力、技术平台和管线布局，自A轮投资以来见证了公司高效的运营发展和出色的研发突破，很高兴本轮能继续支持公司融资，期待公司未来围绕临床未满足需求，不断研发出best in class和first in class的基因治疗药物，造福广大患者。”

安信国生微芯基金表示：“AAV载体的基因治疗领域是罕见病、神经退行性疾病等重大临床未被满足需求疾病的潜在治疗方案，具有极高的发展潜力，也是安信布局的重点领域。公司深耕基于AAV的基因治疗业务，目前已构建覆盖rAAV基因药物设计全链条的DR.AAV平台、支持rAAV多管线快速推进的动物模型药效验证平台、成熟高效的三质粒体系/新型痘-腺病毒体系三大核心技术平台，相关技术处于业内领先水平。安信将充分发挥优势助力企业成长，相信在董博士及核心团队带领下，至善唯新将成为中国基因治疗领域的行业标杆。”

BMD资本创始人、管理合伙人杨昊先生表示：“基因治疗领域是我们重点关注的方向，累计实现融资额超150亿美金。近日美国FDA批准了由uniQure与CSL Behring合作研发的基因疗法Hemgenix上市，定价350万美金，让一针治愈B型血友病成为可能。至善唯新拥有覆盖rAAV基因药物设计全链条的DR.AAV技术平台，先导管线布局B型血友病及A型血友病，拥有天然独特的"FIX Shanghai"高活力IX因子，以及通过世界上最小启动子和表达框架实现完整包装基因组的VIII因子，同时采用AAV5血清型可以cover90%以上的血友病患者，大大提高了基因疗法的有效性、安全性、可及性。BMD资本非常看好至善唯新团队在基因治疗领域的领先性及可实现性，为其致力于带给中国患者可承担的先进基因疗法贡献力量。”